Algumas doenças têm origem num gene ausente ou defeituoso. A terapia genética visa tratá-las introduzindo um gene funcional ou corrigindo um gene existente nas células do paciente. Os vetores virais ou sistemas de administração não virais transportam o ADN ou ARN terapêutico.

As abordagens ex vivo modificam as células fora do corpo e devolvem-nas ao doente; os métodos in vivo administram a terapêutica diretamente. Já existem tratamentos aprovados para certas formas de cegueira hereditária, atrofia muscular espinhal e distúrbios sanguíneos. A edição baseada em CRISPR está a entrar em ensaios clínicos.

Os desafios incluem respostas imunitárias aos vetores, direcionamento preciso e expressão a longo prazo. A monitorização de segurança permanece intensiva. A terapia genética bem-sucedida pode proporcionar benefícios duradouros a partir de um único tratamento, transformando condições genéticas anteriormente intratáveis.

• Introdução ou correção de genes para tratar doenças
• Utiliza métodos de transmissão viral ou não viral.
• Pode ser ex vivo ou in vivo
• Novo padrão para certas doenças genéticas