有些疾病源于基因缺失或缺陷。基因疗法旨在通过将功能性基因导入患者细胞或修复现有基因来治疗这些疾病。病毒载体或非病毒递送系统用于携带治疗性DNA或RNA。

体外疗法是在体外改造细胞，然后再将其输回患者体内；体内疗法则是直接将药物输送到患者体内。目前已有获批的疗法可用于治疗某些类型的遗传性失明、脊髓性肌萎缩症和血液疾病。基于CRISPR的基因编辑技术正在进入临床试验阶段。

挑战包括载体的免疫反应、精准靶向和长期表达。安全性监测仍然十分严格。成功的基因疗法只需一次治疗即可带来持久疗效，从而改变以往无法治愈的遗传疾病。

• 引入或纠正基因以治疗疾病
• 采用病毒或非病毒载体
• 可以是体外实验或体内实验。
• 某些遗传疾病的新兴标准