Bazı hastalıklar eksik veya kusurlu bir genden kaynaklanır. Gen terapisi, hastanın hücrelerine işlevsel bir gen yerleştirerek veya mevcut geni düzelterek bu hastalıkları tedavi etmeyi amaçlar. Viral vektörler veya viral olmayan dağıtım sistemleri, terapötik DNA veya RNA'yı taşır.

Ex vivo yaklaşımlar, hücreleri vücut dışında değiştirir ve hastaya geri verir; in vivo yöntemler ise tedaviyi doğrudan uygular. Şu anda kalıtsal körlüğün bazı türleri, spinal muskuler atrofi ve kan hastalıkları için onaylanmış tedaviler mevcuttur. CRISPR tabanlı gen düzenlemesi klinik denemelere giriyor.

Karşılaşılan zorluklar arasında vektörlere karşı bağışıklık tepkileri, hassas hedefleme ve uzun süreli ekspresyon yer almaktadır. Güvenlik izleme çalışmaları yoğun bir şekilde devam etmektedir. Başarılı gen terapisi, tek bir tedaviyle kalıcı fayda sağlayarak, daha önce tedavi edilemeyen genetik rahatsızlıkları dönüştürebilir.

• Hastalıkları tedavi etmek için genlerin tanıtılması veya düzeltilmesi
• Viral veya viral olmayan yöntemlerle iletim sağlar.
• Hem ex vivo hem de in vivo olabilir.
• Bazı genetik bozukluklar için yeni ortaya çıkan standart