कुछ रोग किसी अनुपस्थित या दोषपूर्ण जीन के कारण उत्पन्न होते हैं। जीन थेरेपी का उद्देश्य रोगी की कोशिकाओं में एक कार्यात्मक जीन को डालकर या मौजूदा जीन को ठीक करके इन रोगों का उपचार करना है। वायरल वेक्टर या गैर-वायरल डिलीवरी सिस्टम चिकित्सीय डीएनए या आरएनए को ले जाते हैं।

एक्स विवो पद्धतियों में कोशिकाओं को शरीर के बाहर संशोधित किया जाता है और फिर रोगी में वापस डाल दिया जाता है; इन विवो पद्धतियों में उपचार सीधे रोगी तक पहुंचाया जाता है। कुछ प्रकार के वंशानुगत अंधापन, स्पाइनल मस्कुलर एट्रोफी और रक्त विकारों के लिए अब स्वीकृत उपचार मौजूद हैं। CRISPR आधारित एडिटिंग नैदानिक ​​परीक्षणों में प्रवेश कर रही है।

चुनौतियों में वैक्टर के प्रति प्रतिरक्षा प्रतिक्रिया, सटीक लक्ष्यीकरण और दीर्घकालिक अभिव्यक्ति शामिल हैं। सुरक्षा निगरानी लगातार गहन बनी हुई है। सफल जीन थेरेपी एक ही उपचार से स्थायी लाभ प्रदान कर सकती है, जिससे पहले लाइलाज आनुवंशिक स्थितियों का उपचार संभव हो सकता है।

• रोग के उपचार के लिए जीन का परिचय या संशोधन
• वायरल या गैर-वायरल डिलीवरी का उपयोग करता है
• यह एक्स विवो या इन विवो हो सकता है।
• कुछ आनुवंशिक विकारों के लिए उभरता मानक