Mỗi quốc gia đều có một cơ quan quyết định xem thuốc có được phép lưu hành hay không. Các cơ quan quản lý này xem xét các đơn xin cấp phép, kiểm tra các cơ sở sản xuất, giám sát an toàn sau khi phê duyệt và xử lý khi có vấn đề phát sinh. FDA ở Hoa Kỳ, EMA ở Liên minh Châu Âu và MHRA ở Vương quốc Anh là những cơ quan có ảnh hưởng nhất. Các cơ quan khác bao gồm Health Canada, Cơ quan Quản lý Sản phẩm Điều trị ở Úc và Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế ở Nhật Bản.

Các cơ quan quản lý dược phẩm khác nhau về quy mô, nguồn lực và quy trình, nhưng đều có chung mục tiêu: đảm bảo thuốc an toàn, hiệu quả và chất lượng cao. Họ xem xét dữ liệu tiền lâm sàng và lâm sàng, đánh giá sự cân bằng giữa rủi ro và lợi ích, và phê duyệt hoặc từ chối các đơn đăng ký. Họ cũng giám sát việc ghi nhãn, quảng cáo và giám sát sau khi thuốc được đưa ra thị trường. Những nỗ lực hài hòa quốc tế, do Hội đồng Hài hòa Quốc tế dẫn đầu, đã thống nhất nhiều yêu cầu kỹ thuật, nhưng mỗi cơ quan vẫn giữ quyền ra quyết định riêng. Một loại thuốc được phê duyệt ở một quốc gia không tự động được phê duyệt ở quốc gia khác.

Các chức năng chính:

• Review.
• Kiểm tra.
• Giám sát.
• Enforcement.
• Hướng dẫn.

Các quyết định quản lý được công khai ở nhiều quốc gia, và các tài liệu liên quan thường có sẵn trực tuyến.