Alle land har et organ som avgjør om legemidler kan selges. Disse reguleringsmyndighetene gjennomgår søknader, inspiserer produksjonsanlegg, overvåker sikkerheten etter godkjenning og iverksetter tiltak når problemer oppstår. FDA i USA, EMA i EU og MHRA i Storbritannia er blant de mest innflytelsesrike. Andre inkluderer Health Canada, Therapeutic Goods Administration i Australia og Pharmaceuticals and Medical Devices Agency i Japan.

Reguleringsmyndighetene varierer i størrelse, ressurser og prosedyrer, men de deler felles mål: å sikre at legemidler er trygge, effektive og av høy kvalitet. De gjennomgår prekliniske og kliniske data, vurderer risiko-nytte-forholdet og godkjenner eller avviser søknader. De fører også tilsyn med merking, reklame og overvåking etter markedsføring. Internasjonalt harmoniseringsarbeid, ledet av Det internasjonale harmoniseringsrådet, har samordnet mange tekniske krav, men hver myndighet beholder sin egen beslutningsmyndighet. Et legemiddel som er godkjent i ett land, er ikke automatisk godkjent i et annet.

Kjernefunksjoner:

• Anmeldelse.
• Inspeksjon.
• Overvåking.
• Håndheving.
• Veiledning.

Reguleringsvedtak er offentlige i mange land, og dokumentene bak dem er ofte tilgjengelige på nett.