Varje land har en myndighet som avgör om läkemedel får säljas. Dessa tillsynsmyndigheter granskar ansökningar, inspekterar tillverkningsanläggningar, övervakar säkerheten efter godkännande och vidtar åtgärder när problem uppstår. FDA i USA, EMA i Europeiska unionen och MHRA i Storbritannien är bland de mest inflytelserika. Andra inkluderar Health Canada, Therapeutic Goods Administration i Australien och Pharmaceuticals and Medical Devices Agency i Japan.

Tillsynsmyndigheterna varierar i storlek, resurser och förfaranden, men de delar gemensamma mål: att säkerställa att läkemedel är säkra, effektiva och av hög kvalitet. De granskar prekliniska och kliniska data, bedömer risk-nytta-förhållandet och godkänner eller avslår ansökningar. De övervakar även märkning, reklam och övervakning efter marknadsföring. Internationella harmoniseringsinsatser, ledda av Internationella harmoniseringsrådet, har anpassat många tekniska krav, men varje myndighet behåller sin egen beslutsmakt. Ett läkemedel som godkänts i ett land är inte automatiskt godkänt i ett annat.

Kärnfunktioner:

• Review. Bedömer ansökningar med avseende på säkerhet och effekt.
• Inspektion. Kontrollerar tillverkningsanläggningar för efterlevnad.
• Övervakning. Övervakning av negativa händelser efter godkännande.
• Tillämpning. Återkallelser, varningsbrev och tillbakadragande från marknaden.
• Vägledning. Publiceringsstandarder och förväntningar för branschen.

Regulatoriska beslut är offentliga i många länder, och dokumenten bakom dem finns ofta tillgängliga online.