W każdym kraju istnieje agencja, która decyduje o dopuszczeniu leków do sprzedaży. Te organy regulacyjne analizują wnioski, kontrolują zakłady produkcyjne, monitorują bezpieczeństwo po zatwierdzeniu i podejmują działania w przypadku wystąpienia problemów. Do najbardziej wpływowych agencji należą FDA w Stanach Zjednoczonych, EMA w Unii Europejskiej oraz MHRA w Wielkiej Brytanii. Inne agencje to Health Canada, Therapeutic Goods Administration w Australii oraz Pharmaceuticals and Medical Devices Agency w Japonii.

Organy regulacyjne różnią się pod względem wielkości, zasobów i procedur, ale mają wspólne cele: zapewnienie bezpieczeństwa, skuteczności i wysokiej jakości leków. Analizują dane przedkliniczne i kliniczne, oceniają stosunek korzyści do ryzyka oraz zatwierdzają lub odrzucają wnioski o dopuszczenie do obrotu. Nadzorują również etykietowanie, reklamę i nadzór po wprowadzeniu do obrotu. Międzynarodowe działania harmonizacyjne, prowadzone przez Międzynarodową Radę ds. Harmonizacji, doprowadziły do ​​ujednolicenia wielu wymogów technicznych, ale każdy organ zachowuje własne uprawnienia decyzyjne. Lek zatwierdzony w jednym kraju nie jest automatycznie zatwierdzony w innym.

Funkcje podstawowe:

• Review. Ocena aplikacji pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności.
• Inspekcja. Sprawdzanie zgodności zakładów produkcyjnych.
• Nadzór. Monitorowanie zdarzeń niepożądanych po zatwierdzeniu.
• Egzekwowanie. Wycofania produktów, listy ostrzegawcze i wycofanie z rynku.
• Guidance. Standardy i oczekiwania wydawnicze dla branży.

W wielu krajach decyzje regulacyjne są publiczne, a dokumenty, na których się opierają, są często dostępne w Internecie.