Minden országban van egy ügynökség, amely eldönti, hogy a gyógyszerek értékesíthetők-e. Ezek a szabályozó hatóságok felülvizsgálják a kérelmeket, ellenőrzik a gyártóüzemeket, az engedélyezés után figyelemmel kísérik a biztonságosságot, és intézkedéseket hoznak, ha problémák merülnek fel. Az Egyesült Államokban az FDA, az Európai Unióban az EMA és az Egyesült Királyságban az MHRA a legbefolyásosabbak közé tartozik. Továbbiak közé tartozik a Health Canada, az ausztrál Therapeutic Goods Administration és a japán Pharmaceuticals and Medical Devices Agency.

A szabályozó hatóságok mérete, erőforrásai és eljárásai eltérőek, de közös céljaik vannak: biztosítani, hogy a gyógyszerek biztonságosak, hatékonyak és kiváló minőségűek legyenek. Felülvizsgálják a preklinikai és klinikai adatokat, értékelik az előny-kockázat arányt, és jóváhagyják vagy elutasítják a kérelmeket. Felügyelik továbbá a címkézést, a reklámozást és a forgalomba hozatal utáni felügyeletet. A Nemzetközi Harmonizációs Tanács által vezetett nemzetközi harmonizációs erőfeszítések számos technikai követelményt összehangoltak, de minden hatóság megtartja saját döntéshozatali jogkörét. Az egyik országban jóváhagyott gyógyszer nem automatikusan kerül jóváhagyásra egy másikban.

Alapvető funkciók:

• Review. A kérelmek biztonságosságának és hatékonyságának értékelése.
• Ellenőrzés. A gyártóüzemek megfelelőségének ellenőrzése.
• Felügyelet. A nemkívánatos események monitorozása az engedélyezés után.
• Végrehajtás. Visszahívások, figyelmeztető levelek és a forgalomból való kivonás.
• Útmutató. Kiadási szabványok és elvárások az iparág számára.

A szabályozási döntések számos országban nyilvánosak, és az azok mögött álló dokumentumok gyakran online is elérhetők.