V každé zemi existuje agentura, která rozhoduje o prodeji léků. Tyto regulační orgány přezkoumávají žádosti, kontrolují výrobní zařízení, monitorují bezpečnost po schválení a podnikají kroky v případě problémů. Mezi nejvlivnější patří FDA ve Spojených státech, EMA v Evropské unii a MHRA ve Spojeném království. Mezi další patří Health Canada, Therapeutic Goods Administration v Austrálii a Pharmaceuticals and Medical Devices Agency v Japonsku.

Regulační orgány se liší velikostí, zdroji a postupy, ale sdílejí společné cíle: zajistit, aby léky byly bezpečné, účinné a vysoké kvality. Přezkoumávají preklinická a klinická data, posuzují poměr rizik a přínosů a schvalují nebo zamítají žádosti. Dohlížejí také na označování, reklamu a postmarketingový dohled. Mezinárodní harmonizační úsilí vedené Mezinárodní radou pro harmonizaci sjednotilo mnoho technických požadavků, ale každý orgán si zachovává vlastní rozhodovací pravomoc. Lék schválený v jedné zemi není automaticky schválen v jiné.

Základní funkce:

• Review. Posuzování žádostí z hlediska bezpečnosti a účinnosti.
• Inspekce. Kontrola shody výrobních zařízení.
• Dohled. Monitorování nežádoucích účinků po schválení.
• Vymáhání. Stahování produktů z trhu, varovné dopisy a stažení z trhu.
• Pokyny. Publikační standardy a očekávání pro dané odvětví.

Regulační rozhodnutí jsou v mnoha zemích veřejná a dokumenty, na kterých jsou založena, jsou často dostupné online.