Cada país tem uma agência que decide se os medicamentos podem ser comercializados. Estas autoridades reguladoras analisam os pedidos, inspecionam as instalações de fabrico, monitorizam a segurança após a aprovação e tomam medidas quando surgem problemas. A FDA nos Estados Unidos, a EMA na União Europeia e a MHRA no Reino Unido estão entre as mais influentes. Outras incluem a Health Canada, a Therapeutic Goods Administration na Austrália e a Agência de Produtos Farmacêuticos e Dispositivos Médicos no Japão.

As autoridades reguladoras variam em tamanho, recursos e procedimentos, mas partilham objectivos comuns: garantir que os medicamentos são seguros, eficazes e de elevada qualidade. Revêm dados pré-clínicos e clínicos, avaliam a relação risco-benefício e aprovam ou rejeitam os pedidos. Também supervisionam a rotulagem, a publicidade e a farmacovigilância. Os esforços de harmonização internacional, liderados pelo Conselho Internacional de Harmonização (ICH), alinharam muitos requisitos técnicos, mas cada autoridade mantém o seu próprio poder de decisão. Um medicamento aprovado num país não é automaticamente aprovado noutro.

Funções principais:

• Revisão. Avaliando a segurança e a eficácia das aplicações.
• Inspeção. Verificação da conformidade das instalações fabris.
• Vigilância. Monitorização de eventos adversos após aprovação.
• Fiscalização. Recolha de produtos, cartas de advertência e retirada do mercado.
• Orientação. Padrões e expectativas de publicação para a indústria.

Em muitos países, as decisões regulamentares são públicas e os documentos que as fundamentam estão geralmente disponíveis online.