Her ülkenin ilaçların satılıp satılamayacağına karar veren bir kurumu vardır. Bu düzenleyici otoriteler başvuruları inceler, üretim tesislerini denetler, onaydan sonra güvenliği izler ve sorunlar ortaya çıktığında harekete geçer. Amerika Birleşik Devletleri'ndeki FDA, Avrupa Birliği'ndeki EMA ve Birleşik Krallık'taki MHRA en etkili kurumlar arasındadır. Diğerleri arasında Kanada Sağlık Bakanlığı, Avustralya'daki Terapötik Ürünler İdaresi ve Japonya'daki İlaç ve Tıbbi Cihazlar Ajansı yer almaktadır.

Düzenleyici otoriteler büyüklük, kaynak ve prosedürler bakımından farklılık gösterse de, ortak hedefleri vardır: ilaçların güvenli, etkili ve yüksek kalitede olmasını sağlamak. Klinik öncesi ve klinik verileri inceler, risk-fayda dengesini değerlendirir ve başvuruları onaylar veya reddederler. Ayrıca etiketleme, reklam ve pazarlama sonrası gözetimi de denetlerler. Uluslararası Uyumlaştırma Konseyi öncülüğünde yürütülen uluslararası uyumlaştırma çalışmaları birçok teknik gereksinimi uyumlu hale getirmiştir, ancak her otorite kendi karar alma yetkisini korur. Bir ülkede onaylanan bir ilaç, başka bir ülkede otomatik olarak onaylanmaz.

Temel işlevler:

• İnceleme. Uygulamaların güvenlik ve etkinlik açısından değerlendirilmesi.
• Denetim. Üretim tesislerinin uyumluluğunun kontrol edilmesi.
• Gözetim. Onaydan sonra olumsuz olayların izlenmesi.
• Uygulama. Geri çağırmalar, uyarı mektupları ve piyasadan çekme.
• Kılavuz. Sektör için yayıncılık standartları ve beklentileri.

Birçok ülkede düzenleyici kararlar kamuya açıktır ve bu kararların dayanaklarını oluşturan belgeler genellikle çevrimiçi olarak mevcuttur.