Hvert land har et agentur, der afgør, om lægemidler må sælges. Disse regulerende myndigheder gennemgår ansøgninger, inspicerer produktionsfaciliteter, overvåger sikkerheden efter godkendelse og griber ind, når der opstår problemer. FDA i USA, EMA i Den Europæiske Union og MHRA i Storbritannien er blandt de mest indflydelsesrige. Andre omfatter Health Canada, Therapeutic Goods Administration i Australien og Pharmaceuticals and Medical Devices Agency i Japan.

De regulerende myndigheder varierer i størrelse, ressourcer og procedurer, men de deler fælles mål: at sikre, at lægemidler er sikre, effektive og af høj kvalitet. De gennemgår prækliniske og kliniske data, vurderer risiko-fordel-forholdet og godkender eller afviser ansøgninger. De fører også tilsyn med mærkning, reklame og postmarketingovervågning. Internationale harmoniseringsbestræbelser, ledet af Det Internationale Harmoniseringsråd, har tilpasset mange tekniske krav, men hver myndighed bevarer sin egen beslutningskompetence. Et lægemiddel, der er godkendt i ét land, er ikke automatisk godkendt i et andet.

Kernefunktioner:

• Review. Vurdering af ansøgninger for sikkerhed og effekt.
• Inspektion. Kontrol af produktionsfaciliteter for overholdelse af regler.
• Overvågning. Overvågning af uønskede hændelser efter godkendelse.
• Håndhævelse. Tilbagekaldelser, advarselsbreve og tilbagetrækning fra markedet.
• Vejledning. Udgivelsesstandarder og forventninger til branchen.

Reguleringsbeslutninger er offentlige i mange lande, og dokumenterne bag dem er ofte tilgængelige online.