Chaque pays dispose d'un organisme chargé d'autoriser la vente des médicaments. Ces autorités réglementaires examinent les demandes d'autorisation, inspectent les sites de production, contrôlent la sécurité des médicaments après leur mise sur le marché et interviennent en cas de problème. La FDA aux États-Unis, l'EMA dans l'Union européenne et la MHRA au Royaume-Uni figurent parmi les plus influentes. On peut également citer Santé Canada, la TGA en Australie et la PHDA au Japon.

Les autorités réglementaires diffèrent par leur taille, leurs ressources et leurs procédures, mais elles partagent un objectif commun : garantir la sécurité, l’efficacité et la qualité des médicaments. Elles examinent les données précliniques et cliniques, évaluent le rapport bénéfice-risque et approuvent ou refusent les demandes d’autorisation de mise sur le marché. Elles supervisent également l’étiquetage, la publicité et la pharmacovigilance. Les efforts d’harmonisation internationale, menés par le Conseil international d’harmonisation (ICH), ont permis d’harmoniser de nombreuses exigences techniques, mais chaque autorité conserve son pouvoir de décision. Un médicament autorisé dans un pays n’est pas automatiquement autorisé dans un autre.

Fonctions principales :

• Revue. Évaluation des applications en matière de sécurité et d'efficacité.
• Inspection. Vérification de la conformité des installations de fabrication.
• Surveillance. Surveillance des événements indésirables après approbation.
• Application de la loi. Rappels de produits, lettres d'avertissement et retrait du marché.
• Guide. Normes et attentes en matière d'édition pour l'industrie.

Dans de nombreux pays, les décisions réglementaires sont publiques et les documents qui les sous-tendent sont souvent disponibles en ligne.