Hầu hết các loại thuốc là những phân tử nhỏ, được tổng hợp trong bình phản ứng, nặng vài trăm dalton. Thuốc sinh học thì khác. Chúng là những protein hoặc axit nucleic lớn, phức tạp được sản xuất bởi các tế bào sống, và cấu trúc của chúng có thể lớn hơn aspirin hàng nghìn lần. Insulin, kháng thể đơn dòng và vắc xin mRNA đều thuộc loại này.

Việc sản xuất thuốc sinh học không giống như sản xuất hóa chất. Bạn phải nuôi cấy các tế bào sản sinh ra thuốc, sau đó thu hoạch và tinh chế protein. Những thay đổi nhỏ về nhiệt độ, độ pH hoặc dòng tế bào có thể làm thay đổi sản phẩm cuối cùng theo những cách khó lường. Chính sự phức tạp đó là lý do tại sao thuốc sinh học thường được tiêm: hệ tiêu hóa sẽ phá hủy chúng. Đó cũng là lý do tại sao chúng có giá thành cao hơn. Một năm điều trị bằng kháng thể đơn dòng có thể lên tới hàng chục nghìn đô la.

Điều gì định nghĩa một sản phẩm sinh học:

• Source.
• Kích thước và độ phức tạp.
• Route.
• Regulation.

Các thuốc sinh học tương tự (biosimilars), là những phiên bản có độ tương đồng cao với các thuốc sinh học đã được phê duyệt, đã xuất hiện trên thị trường trong những năm gần đây và giúp giảm giá thành của một số sản phẩm.