Τα περισσότερα φάρμακα είναι μικρά μόρια, που συντίθενται σε μια φιάλη, βάρους μερικών εκατοντάδων ντάλτον. Τα βιολογικά φάρμακα διαφέρουν. Είναι μεγάλες, σύνθετες πρωτεΐνες ή νουκλεϊκά οξέα που παράγονται από ζωντανά κύτταρα και οι δομές τους μπορεί να είναι χιλιάδες φορές μεγαλύτερες από την ασπιρίνη. Η ινσουλίνη, τα μονοκλωνικά αντισώματα και τα εμβόλια mRNA ανήκουν όλα σε αυτήν την κατηγορία.

Η παρασκευή ενός βιολογικού φαρμάκου δεν είναι σαν την παρασκευή μιας χημικής ουσίας. Αναπτύσσετε τα κύτταρα που το παράγουν, στη συνέχεια συλλέγετε και καθαρίζετε την πρωτεΐνη. Μικρές αλλαγές στη θερμοκρασία, το pH ή την κυτταρική σειρά μπορούν να μεταβάλουν το τελικό προϊόν με τρόπους που είναι δύσκολο να προβλεφθούν. Αυτή η πολυπλοκότητα είναι ο λόγος για τον οποίο τα βιολογικά φάρμακα χορηγούνται συνήθως με ένεση: το πεπτικό σύστημα θα τα κατέστρεφε. Αυτός είναι επίσης ο λόγος για τον οποίο κοστίζουν περισσότερο. Ένα έτος θεραπείας με μονοκλωνικό αντίσωμα μπορεί να ανέλθει σε δεκάδες χιλιάδες δολάρια.

Τι ορίζει ένα βιολογικό:

• Πηγή. Παράγεται από ζωντανά κύτταρα, όχι από χημική σύνθεση.
• Μέγεθος και πολυπλοκότητα. Μεγάλες, διπλωμένες πρωτεΐνες με μετα-μεταφραστικές τροποποιήσεις.
• Route. Συνήθως χορηγείται με ένεση ή έγχυση.
• Κανονισμός. Εγκεκριμένο μέσω μιας ειδικής βιολογικής οδού, όχι της τυπικής οδού μικρών μορίων.

Τα βιοομοειδή, τα οποία είναι πολύ παρόμοιες εκδοχές εγκεκριμένων βιολογικών φαρμάκων, έχουν εισέλθει στην αγορά τα τελευταία χρόνια και έχουν μειώσει τις τιμές ορισμένων προϊόντων.