A legtöbb gyógyszer kis molekula, amelyet egy lombikban szintetizálnak, néhány száz dalton súlyúak. A biológiai készítmények másképp állnak. Ezek élő sejtek által termelt nagy, összetett fehérjék vagy nukleinsavak, amelyek szerkezete ezerszer nagyobb lehet, mint az aszpiriné. Az inzulin, a monoklonális antitestek és az mRNS vakcinák mind ebbe a kategóriába tartoznak.

Egy biológiai készítmény előállítása nem olyan, mint egy vegyi anyag előállítása. Felnöveszted a sejteket, amelyek termelik, majd begyűjteszed és megtisztítod a fehérjét. A hőmérséklet, a pH vagy a sejtvonal apró változásai is megváltoztathatják a végterméket olyan módon, amit nehéz megjósolni. Ez az összetettség az oka annak, hogy a biológiai készítményeket általában injekció formájában adják be: az emésztőrendszer elpusztítaná őket. Ez az oka annak is, hogy drágábbak. Egy monoklonális antitesttel végzett kezelés egy éve több tízezer dollárba is kerülhet.

Mi határozza meg a biológiai anyagot:

• Forrás. Élő sejtek állítják elő, nem kémiai szintézissel.
• Méret és komplexitás. Nagy, hajtogatott fehérjék poszttranszlációs módosulásokkal.
• Útvonal. Általában injekcióban vagy infúzióban adják be.
• Szabályozás. Dedikált biológiai útvonalon keresztül jóváhagyva, nem a standard kismolekulás útvonalon.

A bioszimiláris gyógyszerek, amelyek a jóváhagyott biológiai készítmények nagyon hasonló változatai, az elmúlt években jelentek meg a piacon, és egyes termékek árait csökkentették.