Çoğu ilaç, bir şişede sentezlenen, birkaç yüz dalton ağırlığında küçük moleküllerdir. Biyolojik ilaçlar ise farklıdır. Bunlar, canlı hücreler tarafından üretilen büyük, karmaşık proteinler veya nükleik asitlerdir ve yapıları aspirinden binlerce kat daha büyük olabilir. İnsülin, monoklonal antikorlar ve mRNA aşıları bu kategoriye girer.

Biyolojik ilaç üretmek, kimyasal ilaç üretmeye benzemez. İlaç üreten hücreleri yetiştirirsiniz, sonra proteini hasat edip saflaştırırsınız. Sıcaklık, pH veya hücre hattındaki küçük değişiklikler, nihai ürünü tahmin edilmesi zor şekillerde değiştirebilir. Bu karmaşıklık, biyolojik ilaçların genellikle enjeksiyon yoluyla verilmesinin nedenidir: sindirim sistemi onları yok eder. Ayrıca bu yüzden daha pahalıdırlar. Monoklonal antikorla bir yıllık tedavi on binlerce dolara mal olabilir.

Biyolojik ilacı tanımlayan özellikler nelerdir:

• Kaynak. Kimyasal sentez değil, canlı hücreler tarafından üretilmiştir.
• Boyut ve karmaşıklık. Translasyon sonrası modifikasyonlara sahip büyük, katlanmış proteinler.
• Yöntem. Genellikle enjekte edilir veya infüzyon yoluyla verilir.
• Düzenleme. Standart küçük molekül yolu yerine, özel bir biyolojik ilaç yoluyla onaylanmıştır.

Onaylanmış biyolojik ilaçların oldukça benzer versiyonları olan biyobenzer ilaçlar, son yıllarda piyasaya girdi ve bazı ürünlerin fiyatlarını düşürdü.