De flesta läkemedel är små molekyler, syntetiserade i en kolv, och väger några hundra dalton. Biologiska läkemedel är annorlunda. De är stora, komplexa proteiner eller nukleinsyror som produceras av levande celler, och deras strukturer kan vara tusentals gånger större än aspirin. Insulin, monoklonala antikroppar och mRNA-vacciner tillhör alla denna kategori.

Att tillverka ett biologiskt läkemedel är inte som att tillverka en kemikalie. Man odlar cellerna som producerar det, sedan skördar och renar man proteinet. Små förändringar i temperatur, pH eller cellinjen kan förändra slutprodukten på sätt som är svåra att förutsäga. Den komplexiteten är anledningen till att biologiska läkemedel vanligtvis ges via injektion: matsmältningssystemet skulle förstöra dem. Det är också därför de kostar mer. Ett års behandling med en monoklonal antikropp kan kosta tiotusentals dollar.

Vad definierar ett biologiskt läkemedel:

• Källa. Producerad av levande celler, inte kemisk syntes.
• Storlek och komplexitet. Stora, veckade proteiner med posttranslationella modifieringar.
• Administreringsväg. Vanligtvis injicerad eller infunderad.
• Förordning. Godkänd via en särskild biologisk läkemedelsväg, inte den vanliga småmolekylära vägen.

Biosimilarer, som är mycket likartade versioner av godkända biologiska läkemedel, har kommit ut på marknaden de senaste åren och sänkt priserna på vissa produkter.