A maioria dos medicamentos são moléculas pequenas, sintetizadas num frasco, com algumas centenas de daltons. Os produtos biológicos são diferentes. São proteínas ou ácidos nucleicos grandes e complexos, produzidos por células vivas, e as suas estruturas podem ser milhares de vezes maiores que a aspirina. A insulina, os anticorpos monoclonais e as vacinas de mRNA pertencem a esta categoria.

Produzir um medicamento biológico não é como produzir um medicamento químico. Cultivam-se as células que o produzem e, de seguida, colhe-se e purifica-se a proteína. Pequenas alterações na temperatura, no pH ou na linhagem celular podem alterar o produto final de formas difíceis de prever. Esta complexidade é a razão pela qual os medicamentos biológicos são geralmente administrados por injeção: o sistema digestivo destruí-los-ia. É também por isso que custam mais. Um ano de tratamento com um anticorpo monoclonal pode custar dezenas de milhares de dólares.

O que define um produto biológico:

• Fonte. Produzido por células vivas, e não por síntese química.
• Tamanho e complexidade. Proteínas grandes e dobradas com modificações pós-traducionais.
• Rota. Geralmente injectado ou infundido.
• Regulamento. Aprovado através de uma via específica para produtos biológicos, e não pela via padrão para pequenas moléculas.

Os biossimilares, que são versões altamente semelhantes de medicamentos biológicos aprovados, entraram no mercado nos últimos anos e reduziram os preços de alguns produtos.