Většina léků jsou malé molekuly syntetizované v baňce o hmotnosti několika stovek daltonů. Biologické látky jsou jiné. Jsou to velké, komplexní proteiny nebo nukleové kyseliny produkované živými buňkami a jejich struktury mohou být tisíckrát větší než aspirin. Do této kategorie patří inzulin, monoklonální protilátky a mRNA vakcíny.

Výroba biologického léku není jako výroba chemické látky. Vypěstujete buňky, které ho produkují, a poté sklidíte a purifikujete protein. Malé změny teploty, pH nebo buněčné linie mohou změnit konečný produkt způsoby, které je těžké předvídat. Tato složitost je důvodem, proč se biologická léčiva obvykle podávají injekčně: trávicí systém by je zničil. Proto jsou také dražší. Rok léčby monoklonální protilátkou se může vyšplhat na desítky tisíc dolarů.

Co definuje biologický přípravek:

• Zdroj. Vyrobeno živými buňkami, nikoli chemickou syntézou.
• Velikost a složitost. Velké, složené proteiny s posttranslačními modifikacemi.
• Cesta. Obvykle injekčně nebo infuzně.
• Nařízení. Schváleno specializovanou biologickou cestou, nikoli standardní cestou s malými molekulami.

Biosimilární léky, což jsou velmi podobné verze schválených biologických léčiv, vstoupily na trh v posledních letech a snížily ceny některých produktů.