De fleste legemidler er små molekyler, syntetisert i en kolbe, og veier noen få hundre dalton. Biologiske legemidler er annerledes. De er store, komplekse proteiner eller nukleinsyrer produsert av levende celler, og strukturene deres kan være tusenvis av ganger større enn aspirin. Insulin, monoklonale antistoffer og mRNA-vaksiner tilhører alle denne kategorien.

Å lage et biologisk legemiddel er ikke som å lage et kjemikalie. Du dyrker cellene som produserer det, og deretter høster og renser du proteinet. Små endringer i temperatur, pH eller cellelinjen kan endre sluttproduktet på måter som er vanskelige å forutsi. Denne kompleksiteten er grunnen til at biologiske legemidler vanligvis gis ved injeksjon: fordøyelsessystemet ville ødelegge dem. Det er også derfor de koster mer. Et år med behandling med et monoklonalt antistoff kan koste titusenvis av dollar.

Hva definerer et biologisk legemiddel:

• Kilde.
• Størrelse og kompleksitet.
• Rute.
• Forskrift.

Biosimilarer, som er svært like versjoner av godkjente biologiske legemidler, har kommet på markedet de siste årene og ført til lavere priser på enkelte produkter.