La plupart des médicaments sont de petites molécules, synthétisées en laboratoire, pesant quelques centaines de daltons. Les produits biologiques sont différents. Ce sont de grandes protéines ou des acides nucléiques complexes, produits par des cellules vivantes, et leur structure peut être des milliers de fois plus grande que celle de l'aspirine. L'insuline, les anticorps monoclonaux et les vaccins à ARNm appartiennent à cette catégorie.

La fabrication d'un produit biologique diffère de celle d'un produit chimique. On cultive les cellules qui le produisent, puis on récolte et purifie la protéine. De légères variations de température, de pH ou de lignée cellulaire peuvent altérer le produit final de manière difficilement prévisible. C'est cette complexité qui explique pourquoi les produits biologiques sont généralement administrés par injection : le système digestif les détruirait. C'est aussi ce qui explique leur coût plus élevé. Un an de traitement par un anticorps monoclonal peut coûter plusieurs dizaines de milliers de dollars.

Qu’est-ce qui définit un produit biologique ?

• Source. Produit par des cellules vivantes, et non par synthèse chimique.
• Taille et complexité. Grandes protéines repliées avec modifications post-traductionnelles.
• Route. Généralement injecté ou perfusé.
• Réglementation. Approuvé par une voie dédiée aux produits biologiques, et non par la voie standard des petites molécules.

Les biosimilaires, qui sont des versions très similaires de produits biologiques approuvés, sont arrivés sur le marché ces dernières années et ont fait baisser les prix de certains produits.