De meeste geneesmiddelen zijn kleine moleculen, gesynthetiseerd in een kolf, met een gewicht van een paar honderd dalton. Biologische geneesmiddelen zijn anders. Het zijn grote, complexe eiwitten of nucleïnezuren die door levende cellen worden geproduceerd, en hun structuren kunnen duizenden keren groter zijn dan aspirine. Insuline, monoklonale antilichamen en mRNA-vaccins vallen allemaal in deze categorie.

Het maken van een biologisch geneesmiddel is niet hetzelfde als het maken van een chemische stof. Je kweekt de cellen die het produceren, waarna je het eiwit oogst en zuivert. Kleine veranderingen in temperatuur, pH of de cellijn kunnen het eindproduct op onvoorspelbare manieren beïnvloeden. Die complexiteit is de reden waarom biologische geneesmiddelen meestal via een injectie worden toegediend: het spijsverteringsstelsel zou ze vernietigen. Het is ook de reden waarom ze duurder zijn. Een jaar behandeling met een monoklonale antistof kan tienduizenden dollars kosten.

Wat kenmerkt een biologisch geneesmiddel?

• Bron. Geproduceerd door levende cellen, niet door chemische synthese.
• Grootte en complexiteit. Grote, gevouwen eiwitten met post-translationele modificaties.
• Route. Meestal geïnjecteerd of toegediend.
• Regulering. Goedgekeurd via een specifieke biologische route, niet via de standaardroute voor kleine moleculen.

Biosimilars, die sterk lijken op goedgekeurde biologische geneesmiddelen, zijn de afgelopen jaren op de markt gekomen en hebben de prijzen van sommige producten doen dalen.