Majoritatea medicamentelor sunt molecule mici, sintetizate într-un balon, cu o greutate de câteva sute de daltoni. Biologicele sunt diferite. Sunt proteine ​​sau acizi nucleici mari și complecși produși de celule vii, iar structurile lor pot fi de mii de ori mai mari decât cele ale aspirinei. Insulina, anticorpii monoclonali și vaccinurile ARNm aparțin toate acestei categorii.

A produce un produs biologic nu este ca și cum ai produce o substanță chimică. Crești celulele care îl produc, apoi recoltezi și purifici proteina. Mici schimbări de temperatură, pH sau linie celulară pot altera produsul final în moduri greu de prevăzut. Această complexitate explică motivul pentru care produsele biologice sunt de obicei administrate prin injectare: sistemul digestiv le-ar distruge. De asemenea, acesta este motivul pentru care costă mai mult. Un an de tratament cu un anticorp monoclonal poate ajunge la zeci de mii de dolari.

Ce definește un produs biologic:

• Sursă. Produs de celule vii, nu de sinteză chimică.
• Dimensiune și complexitate. Proteine ​​mari, pliate, cu modificări post-translaționale.
• Cale de administrare. De obicei injectată sau perfuzată.
• Regulament. Aprobat printr-o cale biologică dedicată, nu prin calea standard a moleculelor mici.

Biosimilarele, care sunt versiuni foarte similare ale medicamentelor biologice aprobate, au intrat pe piață în ultimii ani și au redus prețurile pentru unele produse.