De fleste lægemidler er små molekyler, syntetiseret i en kolbe, der vejer et par hundrede dalton. Biologiske lægemidler er anderledes. De er store, komplekse proteiner eller nukleinsyrer produceret af levende celler, og deres strukturer kan være tusindvis af gange større end aspirin. Insulin, monoklonale antistoffer og mRNA-vacciner tilhører alle denne kategori.

At fremstille et biologisk lægemiddel er ikke som at fremstille et kemikalie. Man dyrker de celler, der producerer det, og høster og renser derefter proteinet. Små ændringer i temperatur, pH eller cellelinjen kan ændre det endelige produkt på måder, der er svære at forudsige. Denne kompleksitet er grunden til, at biologiske lægemidler normalt gives ved injektion: fordøjelsessystemet ville ødelægge dem. Det er også derfor, de koster mere. Et års behandling med et monoklonalt antistof kan løbe op i titusindvis af dollars.

Hvad definerer et biologisk lægemiddel:

• Kilde. Produceret af levende celler, ikke kemisk syntese.
• Størrelse og kompleksitet. Store, foldede proteiner med posttranslationelle modifikationer.
• Rute. Normalt injiceret eller infunderet.
• Regulering. Godkendt via en dedikeret biologisk procesvej, ikke den standard småmolekylevej.

Biosimilarer, som er meget ensartede versioner af godkendte biologiske lægemidler, er kommet på markedet i de senere år og har bragt priserne på nogle produkter ned.