Die meisten Arzneimittel sind kleine Moleküle, die im Labor synthetisiert werden und nur wenige hundert Dalton wiegen. Biologika hingegen sind große, komplexe Proteine ​​oder Nukleinsäuren, die von lebenden Zellen produziert werden und deren Strukturen tausendfach größer sein können als die von Aspirin. Insulin, monoklonale Antikörper und mRNA-Impfstoffe gehören zu dieser Kategorie.

Die Herstellung eines Biologikums unterscheidet sich grundlegend von der Herstellung einer chemischen Substanz. Man züchtet die Zellen, die das Protein produzieren, und erntet und reinigt es anschließend. Geringfügige Veränderungen der Temperatur, des pH-Werts oder der Zelllinie können das Endprodukt auf schwer vorhersehbare Weise beeinflussen. Aufgrund dieser Komplexität werden Biologika üblicherweise injiziert: Ihr Verdauungssystem würde sie zerstören. Dies erklärt auch ihre höheren Kosten. Eine einjährige Behandlung mit einem monoklonalen Antikörper kann Zehntausende von Dollar kosten.

Was definiert ein Biologikum?

• Source. Hergestellt von lebenden Zellen, nicht durch chemische Synthese.
• Größe und Komplexität. Große, gefaltete Proteine ​​mit posttranslationalen Modifikationen.
• Route. Üblicherweise injiziert oder infundiert.
• Regulation. Die Zulassung erfolgte über einen speziellen Biologika-Zulassungsweg, nicht über den üblichen Weg für niedermolekulare Moleküle.

Biosimilars, also hochgradig ähnliche Versionen zugelassener Biologika, sind in den letzten Jahren auf den Markt gekommen und haben bei einigen Produkten zu Preissenkungen geführt.