Większość leków to małe cząsteczki, syntetyzowane w kolbie, o masie kilkuset daltonów. Leki biologiczne są inne. To duże, złożone białka lub kwasy nukleinowe produkowane przez żywe komórki, a ich struktura może być tysiące razy większa niż aspiryny. Do tej kategorii należą insulina, przeciwciała monoklonalne i szczepionki mRNA.

Produkcja leku biologicznego nie jest tym samym, co produkcja substancji chemicznej. Hoduje się komórki, które go produkują, a następnie zbiera i oczyszcza białko. Niewielkie zmiany temperatury, pH lub linii komórkowej mogą zmienić produkt końcowy w sposób trudny do przewidzenia. Ta złożoność jest powodem, dla którego leki biologiczne są zazwyczaj podawane w formie zastrzyków: układ trawienny by je zniszczył. To również powód, dla którego są droższe. Roczna terapia przeciwciałem monoklonalnym może kosztować dziesiątki tysięcy dolarów.

Co definiuje lek biologiczny:

• Źródło. Wytwarzane przez żywe komórki, nie przez syntezę chemiczną.
• Rozmiar i złożoność. Duże, złożone białka z modyfikacjami potranslacyjnymi.
• Route. Zwykle wstrzykiwane lub podawane w infuzji.
• Regulacja. Zatwierdzono poprzez specjalną ścieżkę biologiczną, a nie standardową ścieżkę małych cząsteczek.

Leki biopodobne, czyli bardzo podobne wersje zatwierdzonych leków biologicznych, pojawiły się na rynku w ostatnich latach i spowodowały spadek cen niektórych produktów.