La mayoría de los fármacos son moléculas pequeñas, sintetizadas en un matraz, con un peso de unos pocos cientos de daltons. Los productos biológicos son diferentes. Son proteínas o ácidos nucleicos grandes y complejos, producidos por células vivas, y sus estructuras pueden ser miles de veces mayores que la aspirina. La insulina, los anticuerpos monoclonales y las vacunas de ARNm pertenecen a esta categoría.

La fabricación de un producto biológico no es como la fabricación de un producto químico. Se cultivan las células que lo producen y luego se extrae y purifica la proteína. Pequeños cambios en la temperatura, el pH o el tipo de célula pueden alterar el producto final de maneras difíciles de predecir. Esta complejidad explica por qué los productos biológicos suelen administrarse mediante inyección: el sistema digestivo los destruiría. También explica por qué son más caros. Un año de tratamiento con un anticuerpo monoclonal puede costar decenas de miles de dólares.

¿Qué define a un producto biológico?

• Fuente. Producido por células vivas, no por síntesis química.
• Tamaño y complejidad. Proteínas grandes y plegadas con modificaciones postraduccionales.
• Ruta. Generalmente inyectado o infundido.
• Regulación. Aprobado a través de una vía dedicada a productos biológicos, no por la ruta estándar de moléculas pequeñas.

Los biosimilares, que son versiones muy parecidas de los productos biológicos aprobados, han entrado en el mercado en los últimos años y han provocado una bajada de precios en algunos productos.