ほとんどの医薬品は、フラスコ内で合成される分子量数百ダルトン程度の小さな分子です。一方、生物製剤は異なります。これらは、生きた細胞によって産生される、大きくて複雑なタンパク質または核酸であり、その構造はアスピリンの数千倍にもなることがあります。インスリン、モノクローナル抗体、mRNAワクチンはすべてこのカテゴリーに属します。

生物製剤の製造は、化学薬品の製造とは異なります。まず、生物製剤を生成する細胞を培養し、次にタンパク質を収穫して精製します。温度、pH、細胞株のわずかな変化でも、最終製品に予測困難な変化が生じる可能性があります。このような複雑さがあるため、生物製剤は通常注射で投与されます。消化器系では分解されてしまうからです。また、これが生物製剤が高価である理由でもあります。モノクローナル抗体による1年間の治療には、数万ドルもの費用がかかることがあります。

生物製剤の定義とは？

• Source. 化学合成ではなく、生きた細胞によって生成されます。
• サイズと複雑さ。 翻訳後修飾を受けた、大きく折り畳まれたタンパク質。
• Route. 通常は注射または点滴投与されます。
• 規制。 標準的な低分子経路ではなく、専用の生物製剤経路を通じて承認されました。

承認済みの生物製剤と非常に類似したバイオシミラーは、近年市場に参入し、一部の製品の価格を引き下げた。