Ett läkemedel får inte säljas utan tillstånd. Marknadstillstånd är det officiella godkännandet från ett tillsynsorgan som tillåter ett företag att marknadsföra ett läkemedel i en specifik jurisdiktion. I Europeiska unionen utvärderar EMA ansökan och Europeiska kommissionen beviljar tillståndet. I USA beviljar FDA godkännande genom en ny läkemedelsansökan eller en ansökan om licens för biologiskt läkemedel. I andra länder utfärdar nationella tillsynsmyndigheter sina egna tillstånd, ibland beroende av beslut från större myndigheter.

Godkännandet specificerar användningsvillkoren. Det definierar den godkända indikationen, dosen, administreringsvägen, patientpopulationen och varningarna. Det specificerar också märkningen, som måste godkännas. Företaget måste uppfylla skyldigheterna efter marknadsföring, inklusive säkerhetsrapportering och eventuella obligatoriska studier. Marknadsföringstillståndet är inte permanent. Det kan tillfälligt dras in eller återkallas om nya säkerhetsproblem uppstår eller om företaget inte uppfyller sina skyldigheter. Ändringar av godkännandet krävs för ändringar i tillverkningsprocessen, märkningen eller den godkända indikationen.

Vad som omfattar auktoriseringen:

• Indikation. Den specifika sjukdom eller det specifika tillstånd som läkemedlet är godkänt för att behandla.
• Befolkning. Vilka patienter kan få det.
• Dos och administreringsväg. Hur mycket och hur det ges.
• Märkning. Godkänd förskrivningsinformation.
• Skyldigheter efter marknadsföring. Säkerhetsrapportering och ytterligare studier.

Off-label-användning, att förskriva ett läkemedel för en indikation som inte omfattas av godkännandet, är lagligt i många länder men medför ytterligare risker och ansvar för förskrivaren.