Et legemiddel kan ikke selges uten tillatelse. Markedsføringstillatelse er den offisielle godkjenningen fra et reguleringsorgan som tillater et selskap å markedsføre et legemiddel i en bestemt jurisdiksjon. I EU vurderer EMA søknaden, og EU-kommisjonen gir autorisasjonen. I USA gir FDA godkjenning gjennom en søknad om nytt legemiddel eller en søknad om lisens for biologiske legemidler. I andre land utsteder nasjonale regulatorer sine egne autorisasjoner, noen ganger basert på avgjørelser fra større etater.

Tillatelsen spesifiserer bruksvilkårene. Den definerer den godkjente indikasjonen, dosen, administreringsveien, pasientpopulasjonen og advarslene. Den spesifiserer også merkingen, som må godkjennes. Selskapet må overholde forpliktelser etter markedsføring, inkludert sikkerhetsrapportering og eventuelle nødvendige studier. Markedsføringstillatelsen er ikke permanent. Den kan suspenderes eller tilbakekalles dersom nye sikkerhetsproblemer dukker opp, eller dersom selskapet ikke oppfyller sine forpliktelser. Endringer i autorisasjonen er nødvendig for endringer i produksjonsprosessen, merkingen eller den godkjente indikasjonen.

Hva autorisasjonen dekker:

• Indikasjon.
• Befolkning.
• Dose og administrasjonsmåte.
• Merking.
• Forpliktelser etter markedsføring.

Off-label bruk, å foreskrive et legemiddel for en indikasjon som ikke dekkes av autorisasjonen, er lovlig i mange land, men medfører ytterligere risikoer og ansvar for den som forskriver legemidlet.