Et lægemiddel kan ikke sælges uden tilladelse. En markedsføringstilladelse er den officielle godkendelse fra et tilsynsorgan, der tillader en virksomhed at markedsføre et lægemiddel i en bestemt jurisdiktion. I Den Europæiske Union vurderer EMA ansøgningen, og Europa-Kommissionen giver tilladelsen. I USA giver FDA godkendelse gennem en ny lægemiddelansøgning eller en ansøgning om licens til biologiske lægemidler. I andre lande udsteder nationale tilsynsmyndigheder deres egne tilladelser, nogle gange baseret på afgørelser fra større agenturer.

Godkendelsen specificerer anvendelsesbetingelserne. Den definerer den godkendte indikation, dosis, administrationsvej, patientpopulation og advarsler. Den specificerer også mærkningen, som skal godkendes. Virksomheden skal overholde forpligtelser efter markedsføring, herunder sikkerhedsrapportering og eventuelle nødvendige undersøgelser. Markedsføringstilladelsen er ikke permanent. Den kan suspenderes eller tilbagekaldes, hvis der opstår nye sikkerhedsproblemer, eller hvis virksomheden ikke opfylder sine forpligtelser. Ændringer i godkendelsen er nødvendige for ændringer i fremstillingsprocessen, mærkningen eller den godkendte indikation.

Hvad autorisationen dækker:

• Indikation. Den specifikke sygdom eller tilstand, som lægemidlet er godkendt til behandling.
• Befolkning. Hvilke patienter kan modtage det.
• Dosis og administrationsvej. Hvor meget og hvordan det gives.
• Mærkning. Den godkendte produktinformation.
• Forpligtelser efter markedsføring. Sikkerhedsrapportering og yderligere undersøgelser.

Off-label brug, hvor et lægemiddel ordineres til en indikation, der ikke er dækket af godkendelsen, er lovligt i mange lande, men det medfører yderligere risici og ansvar for den, der ordinerer lægen.