Ένα φάρμακο δεν μπορεί να πωληθεί χωρίς άδεια. Η άδεια κυκλοφορίας είναι η επίσημη έγκριση από έναν ρυθμιστικό φορέα που επιτρέπει σε μια εταιρεία να διαθέτει στην αγορά ένα φάρμακο σε μια συγκεκριμένη δικαιοδοσία. Στην Ευρωπαϊκή Ένωση, ο EMA αξιολογεί την αίτηση και η Ευρωπαϊκή Επιτροπή χορηγεί την άδεια. Στις Ηνωμένες Πολιτείες, ο FDA χορηγεί έγκριση μέσω μιας νέας αίτησης φαρμάκου ή αίτησης άδειας βιολογικού προϊόντος. Σε άλλες χώρες, οι εθνικές ρυθμιστικές αρχές εκδίδουν τις δικές τους άδειες, βασιζόμενες μερικές φορές σε αποφάσεις μεγαλύτερων φορέων.

Η άδεια κυκλοφορίας καθορίζει τους όρους χρήσης. Ορίζει την εγκεκριμένη ένδειξη, τη δόση, την οδό χορήγησης, τον πληθυσμό ασθενών και τις προειδοποιήσεις. Καθορίζει επίσης την επισήμανση, η οποία πρέπει να εγκριθεί. Η εταιρεία πρέπει να συμμορφώνεται με τις υποχρεώσεις μετά την κυκλοφορία στην αγορά, συμπεριλαμβανομένης της υποβολής εκθέσεων ασφαλείας και τυχόν απαιτούμενων μελετών. Η άδεια κυκλοφορίας δεν είναι μόνιμη. Μπορεί να ανασταλεί ή να ανακληθεί εάν προκύψουν νέα ζητήματα ασφάλειας ή εάν η εταιρεία δεν εκπληρώσει τις υποχρεώσεις της. Απαιτούνται τροποποιήσεις στην άδεια για αλλαγές στη διαδικασία παρασκευής, την επισήμανση ή την εγκεκριμένη ένδειξη.

Τι καλύπτει η άδεια:

• Ένδειξη. Η συγκεκριμένη ασθένεια ή πάθηση για την οποία έχει εγκριθεί το φάρμακο.
• Πληθυσμός. Ποιοι ασθενείς μπορούν να το λάβουν.
• Δόση και οδός χορήγησης. Πόσο και πώς χορηγείται.
• Ετικέτα. Οι εγκεκριμένες πληροφορίες συνταγογράφησης.
• Υποχρεώσεις μετά την κυκλοφορία στην αγορά. Αναφορά ασφάλειας και πρόσθετες μελέτες.

Η χρήση εκτός ενδείξεων, δηλαδή η συνταγογράφηση ενός φαρμάκου για ένδειξη που δεν καλύπτεται από την άδεια, είναι νόμιμη σε πολλές χώρες, αλλά συνεπάγεται πρόσθετους κινδύνους και ευθύνες για τον συνταγογράφο.