Un médicament ne peut être vendu sans autorisation. L'autorisation de mise sur le marché (AMM) est l'approbation officielle délivrée par une autorité de réglementation permettant à une entreprise de commercialiser un médicament dans un pays donné. Au sein de l'Union européenne, l'EMA évalue la demande et la Commission européenne accorde l'autorisation. Aux États-Unis, la FDA accorde l'autorisation par le biais d'une demande d'autorisation de mise sur le marché d'un nouveau médicament ou d'une demande d'autorisation de mise sur le marché d'un produit biologique. Dans d'autres pays, les autorités réglementaires nationales délivrent leurs propres autorisations, en s'appuyant parfois sur les décisions d'agences plus importantes.

L'autorisation précise les conditions d'utilisation. Elle définit l'indication approuvée, la dose, la voie d'administration, la population cible et les mises en garde. Elle précise également l'étiquetage, qui doit être approuvé. L'entreprise doit respecter les obligations post-commercialisation, notamment la notification des effets indésirables et la réalisation des études requises. L'autorisation de mise sur le marché n'est pas permanente. Elle peut être suspendue ou révoquée en cas d'apparition de nouveaux problèmes de sécurité ou si l'entreprise ne respecte pas ses obligations. Toute modification du procédé de fabrication, de l'étiquetage ou de l'indication approuvée nécessite une modification de l'autorisation.

Quelle autorisation couvre :

• Indication. La maladie ou l'affection spécifique pour laquelle le médicament est approuvé.
• Population. Quels patients peuvent le recevoir.
• Dose et voie d'administration. Quelle quantité et comment est-elle administrée.
• Étiquetage. Les informations de prescription approuvées.
• Obligations post-commercialisation. Signalement des effets indésirables et études complémentaires.

L’utilisation hors indication, c’est-à-dire la prescription d’un médicament pour une indication non couverte par l’autorisation, est légale dans de nombreux pays, mais elle comporte des risques et des responsabilités supplémentaires pour le prescripteur.