Um medicamento não pode ser vendido sem autorização. A autorização de introdução no mercado é a aprovação oficial de um organismo regulador que permite a uma empresa comercializar um medicamento numa jurisdição específica. Na União Europeia, a EMA avalia o pedido e a Comissão Europeia concede a autorização. Nos Estados Unidos, a FDA concede a aprovação através de um pedido de registo de um novo medicamento ou de uma licença para produtos biológicos. Noutros países, os organismos reguladores nacionais emitem as suas próprias autorizações, por vezes com base em decisões de agências de maior dimensão.

A autorização especifica as condições de utilização. Define a indicação aprovada, a dose, a via de administração, a população de doentes e as advertências. Especifica também a rotulagem, que deve ser aprovada. A empresa deve cumprir as obrigações pós-comercialização, incluindo a notificação de eventos adversos e quaisquer estudos necessários. A autorização de introdução no mercado não é permanente. Pode ser suspensa ou revogada se surgirem novas preocupações de segurança ou se a empresa não cumprir as suas obrigações. São necessárias alterações à autorização para alterações no processo de fabrico, na rotulagem ou na indicação aprovada.

O que abrange a autorização:

• Indicação. A doença ou condição específica que o medicamento foi aprovado para tratar.
• População. Que doentes o podem receber.
• Dose e via de administração.Quantidade e forma de administração.
• Rotulagem. Informação de prescrição aprovada.
• Obrigações pós-comercialização.Relatórios de segurança e estudos adicionais.

O uso off-label, ou seja, a prescrição de um medicamento para uma indicação não abrangida pela autorização, é legal em muitos países, mas acarreta riscos e responsabilidades adicionais para o médico prescritor.