Ein Arzneimittel darf ohne Zulassung nicht verkauft werden. Die Marktzulassung ist die offizielle Genehmigung einer Aufsichtsbehörde, die es einem Unternehmen erlaubt, ein Arzneimittel in einem bestimmten Gebiet zu vermarkten. In der Europäischen Union prüft die EMA den Antrag, und die Europäische Kommission erteilt die Zulassung. In den Vereinigten Staaten erteilt die FDA die Zulassung im Rahmen eines Antrags auf Zulassung eines neuen Arzneimittels oder eines Antrags auf Zulassung eines Biologikums. In anderen Ländern erteilen nationale Aufsichtsbehörden ihre eigenen Zulassungen und stützen sich dabei mitunter auf Entscheidungen übergeordneter Behörden.

Die Zulassung legt die Anwendungsbedingungen fest. Sie definiert die zugelassene Indikation, die Dosis, den Verabreichungsweg, die Patientenpopulation und die Warnhinweise. Außerdem legt sie die Kennzeichnung fest, die genehmigt werden muss. Das Unternehmen muss die Pflichten nach der Markteinführung erfüllen, einschließlich der Meldung von Sicherheitsvorfällen und der Durchführung aller erforderlichen Studien. Die Zulassung ist nicht unbefristet. Sie kann ausgesetzt oder widerrufen werden, wenn neue Sicherheitsbedenken auftreten oder das Unternehmen seinen Pflichten nicht nachkommt. Änderungen der Zulassung sind erforderlich, wenn sich der Herstellungsprozess, die Kennzeichnung oder die zugelassene Indikation ändern.

Was die Genehmigung umfasst:

• Indikation. Die spezifische Krankheit oder der spezifische Zustand, für dessen Behandlung das Arzneimittel zugelassen ist.
• Population. Welche Patienten können es erhalten?
• Dosis und Verabreichungsweg. Wie viel und wie es verabreicht wird.
• Labeling. Die genehmigten Verschreibungsinformationen.
• Pflichten nach der Markteinführung. Sicherheitsberichte und zusätzliche Studien.

Die Anwendung außerhalb der zugelassenen Indikation, also die Verschreibung eines Arzneimittels für eine Indikation, die nicht von der Zulassung abgedeckt ist, ist in vielen Ländern legal, birgt jedoch zusätzliche Risiken und Verantwortlichkeiten für den verschreibenden Arzt.