Een geneesmiddel mag niet zonder vergunning worden verkocht. Een vergunning voor het in de handel brengen is de officiële goedkeuring van een regelgevende instantie die een bedrijf toestaat een geneesmiddel in een specifiek rechtsgebied op de markt te brengen. In de Europese Unie beoordeelt het EMA de aanvraag en verleent de Europese Commissie de vergunning. In de Verenigde Staten verleent de FDA goedkeuring via een aanvraag voor een nieuw geneesmiddel of een aanvraag voor een biologische licentie. In andere landen verlenen nationale regelgevende instanties hun eigen vergunningen, soms op basis van beslissingen van grotere instanties.

De vergunning specificeert de gebruiksvoorwaarden. Hierin worden de goedgekeurde indicatie, de dosering, de toedieningsweg, de patiëntenpopulatie en de waarschuwingen vastgelegd. Ook de etikettering, die goedgekeurd moet zijn, wordt erin gespecificeerd. Het bedrijf moet voldoen aan de verplichtingen na de marktintroductie, waaronder veiligheidsrapportage en eventuele vereiste studies. Een vergunning voor het in de handel brengen is niet permanent. Deze kan worden opgeschort of ingetrokken als er nieuwe veiligheidsrisico's ontstaan ​​of als het bedrijf niet aan zijn verplichtingen voldoet. Wijzigingen in de vergunning zijn vereist voor aanpassingen aan het productieproces, de etikettering of de goedgekeurde indicatie.

Wat de autorisatie dekt:

• Indicatie. De specifieke ziekte of aandoening waarvoor het geneesmiddel is goedgekeurd.
• Bevolking. Welke patiënten kunnen het ontvangen.
• Dosering en toedieningsweg. Hoeveel en hoe het wordt toegediend.
• Labeling. De goedgekeurde voorschrijfinformatie.
• Verplichtingen na marktintroductie. Veiligheidsrapportage en aanvullende studies.

Off-label gebruik, het voorschrijven van een geneesmiddel voor een indicatie die niet onder de vergunning valt, is in veel landen legaal, maar brengt extra risico's en verantwoordelijkheden met zich mee voor de voorschrijver.