Egy gyógyszert nem lehet engedély nélkül értékesíteni. A forgalomba hozatali engedély egy szabályozó testület hivatalos jóváhagyása, amely lehetővé teszi a vállalat számára, hogy egy adott joghatóságban forgalmazzon egy gyógyszert. Az Európai Unióban az EMA értékeli a kérelmet, és az Európai Bizottság megadja az engedélyt. Az Egyesült Államokban az FDA adja meg a jóváhagyást egy új gyógyszerkérelmen vagy biológiai engedélykérelmen keresztül. Más országokban a nemzeti szabályozó hatóságok adják ki saját engedélyeiket, néha nagyobb ügynökségek döntéseire támaszkodva.

Az engedély meghatározza a felhasználási feltételeket. Meghatározza a jóváhagyott javallatot, az adagot, az alkalmazás módját, a betegpopulációt és a figyelmeztetéseket. Meghatározza a címkézést is, amelyet jóvá kell hagyni. A vállalatnak be kell tartania a forgalomba hozatalt követő kötelezettségeket, beleértve a biztonsági jelentéseket és az előírt vizsgálatokat. A forgalomba hozatali engedély nem állandó. Felfüggeszthető vagy visszavonható, ha új biztonsági aggályok merülnek fel, vagy ha a vállalat nem teljesíti kötelezettségeit. Az engedély módosításai szükségesek a gyártási folyamat, a címkézés vagy a jóváhagyott javallat megváltoztatásához.

Mire terjed ki az engedély?

• Javallat. Az a konkrét betegség vagy állapot, amelynek kezelésére a gyógyszert engedélyezték.
• Népesség. Mely betegek kaphatják meg.
• Adagolás és beadási mód. Mennyit és hogyan adják be.
• Címkézés. A jóváhagyott felírási információk.
• Forgalomba hozatalt követő kötelezettségek. Biztonságossági jelentések és további vizsgálatok.

A nem hivatalos javallat szerinti alkalmazás, azaz a gyógyszer olyan indikációra történő felírása, amely nem szerepel az engedélyben, számos országban legális, de további kockázatokkal és felelősséggel jár a felíró orvos számára.