År 1990 fick en fyraårig flicka med svår immunbrist en infusion av sina egna celler, korrigerade med en fungerande kopia av ADA-genen. Det var den första genterapistudien. Behandlingen fungerade, men området vacklade i två decennier. Bakslag, inklusive dödsfall och leukemi orsakade av själva vektorerna, bromsade framstegen. Sedan kom framgångar inom ärftlig blindhet, spinal muskelatrofi och sicklecellanemi. Genterapi är nu en klinisk verklighet.

Metoden har flera former. Genersättning lägger till en fungerande kopia av en felaktig gen. Gentystning stänger av en gen som är överaktiv. Genredigering korrigerar en mutation på plats. Cellbaserad genterapi modifierar celler utanför kroppen och återför dem. Varje strategi är beroende av ett leveransvehikel, vanligtvis ett modifierat virus, som bär den genetiska nyttolasten in i målcellerna.

Utmaningarna är betydande. Att leverera genen till rätt celler är svårt. Immunsystemet kan attackera vektorn eller de korrigerade cellerna. Effekten kan avta med tiden. Och kostnaden är svindlande. Vissa godkända behandlingar kostar över 3 miljoner dollar per patient. Hälso- och sjukvårdssystemen kämpar med hur de ska betala för dem.

Genterapi är inte längre science fiction. Det är en liten men växande del av medicinen, och den omformulerar vad vi anser vara behandlingsbart.