1990 erhielt ein vierjähriges Mädchen mit schwerem Immundefekt eine Infusion ihrer eigenen Zellen, die mit einer funktionierenden Kopie des ADA-Gens korrigiert waren. Es war der erste Gentherapieversuch. Die Behandlung war erfolgreich, doch die Entwicklung der Gentherapie verlief zwei Jahrzehnte lang schleppend. Rückschläge, darunter Todesfälle und Leukämie, die durch die Vektoren selbst verursacht wurden, bremsten den Fortschritt. Dann stellten sich Erfolge bei erblicher Blindheit, spinaler Muskelatrophie und Sichelzellanämie ein. Heute ist die Gentherapie klinische Realität.

Das Verfahren umfasst verschiedene Formen. Beim Genersatz wird eine funktionierende Kopie eines defekten Gens eingefügt. Die Genstilllegung schaltet ein überaktives Gen aus. Die Genomeditierung korrigiert eine Mutation direkt am Zielort. Die zellbasierte Gentherapie modifiziert Zellen außerhalb des Körpers und führt sie dem Körper wieder zu. Jede dieser Strategien benötigt einen Vektor, in der Regel ein modifiziertes Virus, der die genetische Information in die Zielzellen transportiert.

Die Herausforderungen sind beträchtlich. Das Gen gezielt in die richtigen Zellen einzubringen, ist schwierig. Das Immunsystem könnte den Vektor oder die korrigierten Zellen angreifen. Die Wirkung könnte mit der Zeit nachlassen. Und die Kosten sind enorm. Einige zugelassene Therapien kosten über 3 Millionen Dollar pro Patient. Die Gesundheitssysteme haben große Schwierigkeiten, diese Kosten zu decken.

Gentherapie ist keine Science-Fiction mehr. Sie ist ein kleiner, aber wachsender Teilbereich der Medizin und verändert unsere Vorstellung davon, was behandelbar ist.