I 1990 fikk en fire år gammel jente med alvorlig immunsvikt en infusjon av sine egne celler, korrigert med en fungerende kopi av ADA-genet. Det var den første genterapistudien. Behandlingen virket, men feltet snublet i to tiår. Tilbakeslag, inkludert dødsfall og leukemi forårsaket av vektorene selv, bremset fremgangen. Så kom suksesser innen arvelig blindhet, spinal muskelatrofi og sigdcelleanemi. Genterapi er nå en klinisk realitet.

Tilnærmingen har flere former. Genutskifting legger til en fungerende kopi av et defekt gen. Gensilencing slår av et gen som er overaktivt. Genredigering korrigerer en mutasjon på stedet. Cellebasert genterapi modifiserer celler utenfor kroppen og returnerer dem. Hver strategi er avhengig av et leveringsmiddel, vanligvis et modifisert virus, som frakter den genetiske nyttelasten inn i målcellene.

Utfordringene er betydelige. Det er vanskelig å levere genet til de riktige cellene. Immunsystemet kan angripe vektoren eller de korrigerte cellene. Effekten kan avta over tid. Og kostnaden er svimlende. Noen godkjente behandlinger koster over 3 millioner dollar per pasient. Helsesystemene sliter med hvordan de skal betale for dem.

Genterapi er ikke lenger science fiction. Det er en liten, men voksende del av medisinen, og den omskriver det vi anser som behandlingsbart.