I 1990 modtog en fireårig pige med svær immundefekt en infusion af sine egne celler, korrigeret med en fungerende kopi af ADA-genet. Det var det første forsøg med genterapi. Behandlingen virkede, men feltet snublede i to årtier. Tilbageslag, herunder dødsfald og leukæmi forårsaget af selve vektorerne, bremsede fremskridtene. Derefter kom succeser inden for arvelig blindhed, spinal muskelatrofi og seglcelleanæmi. Genterapi er nu en klinisk realitet.

Tilgangen har flere former. Genudskiftning tilføjer en fungerende kopi af et defekt gen. Gensilencing slukker for et gen, der er overaktivt. Genredigering korrigerer en mutation på stedet. Cellebaseret genterapi modificerer celler uden for kroppen og returnerer dem. Hver strategi afhænger af et leveringsmiddel, normalt en modificeret virus, der bærer den genetiske nyttelast ind i målcellerne.

Udfordringerne er betydelige. Det er svært at få genet til at nå de rigtige celler. Immunsystemet kan angribe vektoren eller de korrigerede celler. Effekten kan aftage med tiden. Og prisen er svimlende. Nogle godkendte behandlinger koster over 3 millioner dollars pr. patient. Sundhedssystemerne kæmper med at betale for dem.

Genterapi er ikke længere science fiction. Det er en lille, men voksende del af medicinen, og den omskriver, hvad vi anser for behandlingsbart.