في عام ١٩٩٠، تلقت طفلة تبلغ من العمر أربع سنوات، تعاني من نقص مناعي حاد، حقنة من خلاياها الخاصة، بعد تعديلها بنسخة سليمة من جين ADA. كانت هذه أول تجربة للعلاج الجيني. نجح العلاج، لكن المجال تعثر لعقدين من الزمن. أدت النكسات، بما في ذلك الوفيات وحالات سرطان الدم الناجمة عن النواقل نفسها، إلى إبطاء التقدم. ثم تحققت نجاحات في علاج العمى الوراثي، وضمور العضلات الشوكي، ومرض فقر الدم المنجلي. أصبح العلاج الجيني اليوم واقعًا سريريًا.

تتخذ هذه الطريقة أشكالاً متعددة. فاستبدال الجينات يُضيف نسخة عاملة من الجين المعيب. أما إسكات الجينات فيُعطّل الجين المُفرط النشاط. بينما يُصحّح تعديل الجينات الطفرة في مكانها. أما العلاج الجيني الخلوي فيُعدّل الخلايا خارج الجسم ثم يُعيدها إليه. وتعتمد كل استراتيجية على ناقل، عادةً ما يكون فيروسًا مُعدّلاً، يحمل الحمولة الجينية إلى الخلايا المستهدفة.

التحديات جسيمة. فإيصال الجين إلى الخلايا الصحيحة أمرٌ صعب. وقد يهاجم الجهاز المناعي الناقل أو الخلايا المُعالجة. وقد يتلاشى التأثير مع مرور الوقت. أما التكلفة فهي باهظة للغاية، إذ تتجاوز تكلفة بعض العلاجات المعتمدة ثلاثة ملايين دولار للمريض الواحد. وتواجه الأنظمة الصحية صعوبة في توفير التمويل اللازم لها.

لم يعد العلاج الجيني ضرباً من الخيال العلمي. إنه جزء صغير ولكنه متنامٍ من الطب، وهو يعيد تعريف مفهومنا للعلاج.