1990-ben egy négyéves, súlyos immunhiányos kislány saját sejtjeiből készült infúziót kapott, amelyet az ADA gén egy működő példányával korrigáltak. Ez volt az első génterápiás vizsgálat. A kezelés működött, de a terület két évtizedig akadozott. A kudarcok, beleértve a vektorok által okozott haláleseteket és leukémiát, lassították a haladást. Aztán jöttek a sikerek az öröklött vakság, a gerincvelői izomsorvadás és a sarlósejtes vérszegénység kezelésében. A génterápia ma már klinikai valóság.

A megközelítésnek több formája is létezik. A génpótlás egy hibás gén működőképes másolatát adja hozzá a génhez. A géncsendesítés kikapcsol egy túlműködő gént. A génszerkesztés a helyén korrigálja a mutációt. A sejtalapú génterápia a testen kívül módosítja a sejteket, majd visszajuttatja azokat. Minden stratégia egy szállítóeszköztől, általában egy módosított vírustól függ, amely a genetikai információt a célsejtekbe juttatja.

A kihívások jelentősek. A gén megfelelő sejtekbe juttatása nehéz. Az immunrendszer megtámadhatja a vektort vagy a korrigált sejteket. A hatás idővel elhalványulhat. A költségek pedig elképesztőek. Egyes jóváhagyott terápiák ára betegenként meghaladja a 3 millió dollárt. Az egészségügyi rendszerek küzdenek azzal, hogy hogyan finanszírozzák ezeket.

A génterápia már nem sci-fi. Az orvostudomány egy kicsi, de egyre növekvő részét képezi, és átírja azt, amit kezelhetőnek tekintünk.