V roce 1990 dostala čtyřletá dívka s těžkou imunodeficiencí infuzi vlastních buněk, korigovaných pracovní kopií genu ADA. Jednalo se o první pokus s genovou terapií. Léčba fungovala, ale obor se na dvě desetiletí potácel. Neúspěchy, včetně úmrtí a leukémie způsobené samotnými vektory, zpomalily pokrok. Poté přišly úspěchy v léčbě dědičné slepoty, spinální svalové atrofie a srpkovité anémie. Genová terapie je nyní klinickou realitou.

Tento přístup má několik podob. Nahrazení genu přidává pracovní kopii vadného genu. Umlčování genů vypíná gen, který je hyperaktivní. Editace genů opravuje mutaci na místě. Buněčná genová terapie modifikuje buňky mimo tělo a vrací je zpět. Každá strategie závisí na transportním vehikulu, obvykle modifikovaném viru, který přenáší genetickou zátěž do cílových buněk.

Výzvy jsou značné. Dodání genu do správných buněk je obtížné. Imunitní systém může napadnout vektor nebo korigované buňky. Účinek může časem slábnout. A náklady jsou ohromující. Některé schválené terapie uvádějí cenu přesahující 3 miliony dolarů na pacienta. Zdravotnické systémy se potýkají s tím, jak je uhradit.

Genová terapie už není sci-fi. Je to malá, ale rostoucí součást medicíny a přepisuje to, co považujeme za léčitelné.