En biomarkør er en målbar indikator på en biologisk tilstand. Det kan være et protein i blodet, en genetisk mutasjon, et mønster av genuttrykk eller et bilde på en skanning. Biomarkører forteller oss om en sykdom er tilstede, hvordan den utvikler seg, eller om en behandling virker. De er signalene vi leser for å forstå hva som skjer inne i kroppen.

Biomarkører tjener mange formål. Diagnostiske biomarkører identifiserer sykdom. Prognostiske biomarkører forutsier hvordan en sykdom vil utvikle seg. Prediktive biomarkører indikerer om en pasient vil respondere på en bestemt behandling. Farmakodynamiske biomarkører viser om et legemiddel treffer målet sitt. Hver type er nyttig på et annet stadium i behandlingen.

Det er vanskelig å finne en god biomarkør. Den må være målbar, pålitelig og klinisk meningsfull. Den må skille mellom personer med og uten tilstanden, og den må gjøre det konsekvent. Mange kandidatbiomarkører mislykkes i validering. En markør som fungerer i én studie, fungerer kanskje ikke i en annen, eller den endrer kanskje ikke kliniske beslutninger.

Biomarkører er sentrale i presisjonsmedisin. De styrer hvilke pasienter som får hvilke legemidler. Brystkreftmedisinen Herceptin er bare effektiv i svulster som overuttrykker HER2-proteinet. Testing for HER2 er en biomarkørtest. Uten den ville legemidlet blitt gitt til pasienter som ikke ville ha nytte av det. Biomarkører gjør behandlingen smartere.