Een patent is een wettelijk recht dat een uitvinder exclusieve controle geeft over een uitvinding gedurende een beperkte tijd. In de farmaceutische industrie hebben patenten betrekking op het actieve bestanddeel, de formulering, het productieproces of een specifiek gebruik. Ze stellen het bedrijf dat een geneesmiddel heeft ontwikkeld in staat om het zonder concurrentie te verkopen, waardoor het de kosten van onderzoek en ontwikkeling kan terugverdienen. Een geneesmiddelenpatent is doorgaans 20 jaar geldig vanaf de aanvraagdatum, maar de termijn begint te lopen vóór de start van klinische proeven, waardoor de effectieve marktexclusiviteit vaak korter is.

Octrooien zijn territoriaal. Een Amerikaans octrooi beschermt een geneesmiddel alleen in de Verenigde Staten. Bedrijven dienen octrooiaanvragen in meerdere landen in om hun markten te beschermen. De octrooiaanvraag moet de uitvinding voldoende gedetailleerd beschrijven zodat anderen deze kunnen repliceren. Dit is de afweging: exclusiviteit in ruil voor openbaarmaking. Zodra het octrooi verloopt, kunnen generieke of biosimilaire concurrenten de markt betreden en dalen de prijzen meestal. Bedrijven dienen soms secundaire octrooien in op formuleringen, doseringen of toedieningsmethoden om de bescherming te verlengen, een praktijk die 'evergreening' wordt genoemd. Regelgevers en rechtbanken hebben zich tegen sommige van deze tactieken verzet.

Wat patenten omvatten:

• Samenstelling van de stof. Het actieve bestanddeel zelf.
• Formulering. De specifieke combinatie van ingrediënten.
• Gebruikswijze. Een specifieke medische indicatie.
• Productieproces. Hoe het medicijn wordt gemaakt.

Octrooigeschillen komen vaak voor in de farmaceutische industrie. Een succesvolle aanvechting kan de markt openstellen voor generieke geneesmiddelen voordat het octrooi verloopt.