Les essais cliniques recrutent quelques milliers de personnes. Une fois le médicament commercialisé, des millions de personnes le prennent, souvent en association avec d'autres médicaments et pour des pathologies exclues des essais. La pharmacovigilance est la science qui surveille la sécurité des médicaments après leur autorisation de mise sur le marché. Elle recueille les déclarations d'effets indésirables, les analyse afin d'en dégager des tendances et intervient lorsque de nouveaux risques apparaissent. Ce travail est continu et peut entraîner une modification de l'étiquetage d'un médicament, en restreindre l'usage ou le retirer définitivement du marché.

Les systèmes varient selon les pays, mais présentent des caractéristiques communes. Les professionnels de santé et les patients peuvent signaler les effets indésirables suspectés aux autorités nationales. Les fabricants sont tenus de transmettre les signalements graves qu'ils reçoivent dans des délais stricts. Les autorités réglementaires gèrent des bases de données, telles que FAERS de la FDA et EudraVigilance de l'UE, et utilisent des méthodes statistiques pour détecter les signaux d'alerte. Un signal d'alerte est une relation causale possible entre un médicament et un effet indésirable qui justifie des investigations complémentaires. Ces signaux peuvent provenir de notifications spontanées, de publications scientifiques ou d'études observationnelles. Lorsqu'un signal d'alerte est confirmé, les autorités réglementaires peuvent modifier l'étiquetage, publier une communication de sécurité ou exiger un plan de gestion des risques.

Activités principales :

• Signalement spontané. Les professionnels de santé et les patients signalent les réactions suspectées.
• Détection de signaux. Analyse statistique des bases de données pour trouver des modèles.
• Évaluation des risques. Évaluation de la force des preuves d'un lien de causalité.
• Gestion des risques. Modifications d'étiquette, restrictions ou retrait.
• Rapports de sécurité périodiques. Les fabricants soumettent des mises à jour régulières.

La pharmacovigilance repose sur la notification. La sous-notification demeure un problème persistant, c'est pourquoi les autorités réglementaires encouragent tant les cliniciens que les patients à soumettre des rapports.