Une molécule médicamenteuse n'est pas un médicament. La transformer en une forme administrable à un patient nécessite une formulation, c'est-à-dire l'art de combiner le principe actif avec des excipients afin de créer un produit stable, efficace et industrialisable. Les formulateurs déterminent si le médicament sera présenté sous forme de comprimé, de gélule, de solution buvable ou autre. Ils choisissent les agents de remplissage, les liants, les enrobages et le conditionnement. Ils testent la dissolution du produit, sa durée de conservation et son métabolisme.

Ce travail relève à la fois de la science et de l'ingénierie. Un médicament peu soluble peut nécessiter d'être broyé en nanoparticules ou formulé sous forme de sel. Un médicament se dégradant dans l'acide gastrique peut nécessiter un enrobage entérique qui se dissout uniquement dans l'intestin. Un médicament au goût amer peut nécessiter une enveloppe de capsule ou un agent aromatisant. Un médicament à libération prolongée peut être incorporé dans une matrice polymère. Chaque décision influe sur le comportement du médicament dans l'organisme et sur la facilité de sa production à grande échelle.

Considérations relatives à la formulation :

• Solubilité. Le médicament peut-il se dissoudre dans l'intestin ?
• Stabilité. Se dégradera-t-il avant la date d'expiration ?
• Profil de publication. Publication immédiate, différée ou étendue ?
• Acceptabilité par le patient. Peut-il l'avaler ? Son goût est-il acceptable ?
• Fabrication. Peut-on le fabriquer de manière constante à grande échelle ?

Une modification de la formulation peut modifier la biodisponibilité d'un médicament, c'est pourquoi les organismes de réglementation exigent des études de bioéquivalence pour les produits génériques.